കാനഡ: ഹീമോഫീലിയ ബി എന്ന അപൂര്‍വ പാരമ്പര്യ രോഗത്തിന്റെ ചികിത്സയ്ക്കുള്ള ജീന്‍ തെറാപ്പിക്ക് അംഗീകാരം നല്‍കി ഹെല്‍ത്ത് കാനഡ. ബെക്വെസ് എന്ന ബ്രാന്‍ഡ് നാമത്തില്‍ വില്‍ക്കുന്ന തെറാപ്പിയുടെ ഒരു ഡോസ് കാണിക്കുന്ന അവസാന ഘട്ട പരീക്ഷണങ്ങളെ അടിസ്ഥാനമാക്കിയാണ് അംഗീകാരം ലഭിച്ചിരിക്കുന്നത്. നിലവില്‍ ഫാക്ടര്‍ IX എന്ന രക്തം കട്ടപിടിക്കുന്ന പ്രോട്ടീന്‍ മാറ്റിസ്ഥാപിക്കുകയാണ് ചെയ്യുന്നത്. ഈ ചികിത്സാ രീതിയെക്കാള്‍ മികച്ചതാണ് ഈ തെറാപ്പിയെന്ന് ഫൈസര്‍ പറയുന്നു. 18 വയസ്സിന് മുകളിലുള്ള ഗുരുതരമായതും കഠിനവുമായ ഹീമോഫീലിയ ബി ഉള്ള രോഗികള്‍ക്കാണ് തെറാപ്പി ചികിത്സ നല്‍കുന്നത്.
യുഎസ് ഫുഡ് ആന്‍ഡ് ഡ്രഗ് അഡ്മിനിസ്‌ട്രേഷന്‍ (എഫ്ഡിഎ) 2022 നവംബറില്‍ ഫാര്‍മസ്യൂട്ടിക്കല്‍ കമ്പനിയായ സിഎസ്എലിന്റെ ഉല്‍പ്പന്നമായ ഹെംജെനിക്സിന് അംഗീകാരം നല്‍കിയിരുന്നു. ഇത് ഹീമോഫീലിയ ബിയ്ക്കുള്ള ആദ്യത്തെ ഒറ്റത്തവണ ജീന്‍ തെറാപ്പിയാണ്.
ഹീമോഫീലിയ എ, ബി എന്നിവയെ ചികിത്സിക്കുന്നതിനായി ഫൈസറിന്റെ പരീക്ഷണാത്മക ആന്റിബോഡിയായ മാര്‍സ്റ്റാസിമാബിനും ഫൈസര്‍ യുഎസ് അംഗീകാരം തേടുന്നുണ്ട്. ഹെല്‍ത്ത് കാനഡയുടെ ഓണ്‍ലൈന്‍ ഡാറ്റാബേസില്‍ അംഗീകൃത ഉല്‍പ്പന്നമായി Beqvez ലിസ്റ്റ് ചെയ്തിട്ടുണ്ട്.
രക്തം സാധാരണയായി കട്ടപിടിക്കാത്ത ഒരു പാരമ്പര്യ രോഗമാണ് ഹീമോഫീലിയ. ഈ അവസ്ഥയുള്ള രോഗികള്‍ക്ക് സാധാരണയേക്കാള്‍ അമിതമായോ അല്ലെങ്കില്‍ കൂടുതല്‍ സമയത്തേക്കോ രക്തസ്രാവമുണ്ടാകും.
